孤儿药立法对生物科技药物研发的启示

一、孤儿药立法发展 1.对孤儿药问题进行研究最早可以追溯到美国，在上世纪七十年代，美 国的一些罕见患者的及其亲属发现，美国的制药企业不愿意研发孤儿药，即 使是进行研发也不会将这些药品实现市场化，这就导致患有罕见疾病的患者 没有办法进行有效治疗。针对这种情况美国在 1983 年就制定了《孤儿药法 案》，与此同时还成立了孤儿药进行研发的办公室，并且颁布了《罕见病药 物法案》，以此孤儿药得到了美国政府的支持。 2.随着美国打开了孤儿药立法的先河，随后其他国家也开展实施了孤儿 药立法，如：新加坡《罕见病药物特许令》、日本的《罕见病用药管理制 度》和欧盟颁布的《罕见病行动方案》等这些立法的颁布不仅仅是满足了罕 见病患者用药的需求，同时还通过政府颁布立法文件和通过法律手段的方式 对社会用药需求和制药企业的经济利益两者关系进行有效的调整，也能够最 大程度的提高制药企业参与的积极性。 二、孤儿药立法的主要内容 (一)孤儿药立法概述 对孤儿药立法进行界定，主要通过以下四个特征完成，第一是目标患者 不超过二十万，或者是发病率不高于千分之一;第二是患者超过了二十万，但 是制药企业无法通过制药获取经济利益;第三是如果研发的药物是疫苗和试剂， 将这些药品用于对疾病的预防，就可以将门槛进行降低;第四是能够针对市场 上疾病药物稀缺进行填补，以此提高具有治疗效果的药物，又或者是提高药 物的安全性。 (二)孤儿药立法的主要政策 1.美国孤儿药立法政策 在现目前美国的孤儿药立法体现的最为完善，通过 OOPD 可以享有以下 优惠政策：?基金补助，主要是对进行药品研发的临床或者是临床前的实验 给予基金补助。自从《孤儿药立法》颁布实施以来，就已经对此投入了超过 三亿美元的扶持基金，同时有研制超过六十多种的药物推向市场。?协议帮 助，协议帮助主要是通过书面协议的方式引导孤儿药物上市前的临床研究， 通过这种形式降低研究成本，促使孤儿药顺利注册。?开放性协议，通过这 种方式允许孤儿药在没有被批准上市之前进行药物的申请应用。主要是针对 急需药物的患者。 2.欧盟孤儿药政策 欧盟最对孤儿药实现立法是在 2000 年正式执行，通过立法的形式鼓励 制药企业对孤儿药进行研发，也渐渐形成欧洲国家孤儿药进行立法具有核心 借鉴意义的立法框架。主要通过?减免申请费用，具体包括对中小企业在对 孤儿药进行认证时所需的一切费用，与此同时大型企业也可以享有百分之七 十以上的费用额度。?协定帮助，主要是对孤儿药提供更加科学的意见，加 强对药品的检验，以此提高研发药品的质量和安全。?将孤儿药纳入集中的 审评制度主要是享有不同期限的市场专营期，以提高制药企业的积极性。除 此之外还通过不同国家制定的政府资助政策，实施罕见病国家计划等，提高 对罕见病药品的研发。 三、我国孤儿药及立法现状 (一)我国孤儿药现状 1.在现目前我国的孤儿药无论是立法上还是相关政策上都明显存在这许 多不足之处，经研究发现，我国的罕见病数量已经超过千万。从整体上虽然 孤儿药的需求量较少，但是现代的制药企业由于没有利益获取，因此都不愿 意进行研发和生产，就造成市面上的孤儿药不能够满足市场需求。如我国绝 大多是的戈谢病或者是结节硬化症患者还饱受着疾病的煎熬，同时还需要面 对药品缺乏的严峻现状。 2.尤其是近几年，相关媒体也对我国孤儿药药荒和无药可以实现治疗的 现状进行报道，促使现代群众对这一方面问题进行关注和讨论。在孤儿药中 具有典型意义的案例，我国唯一一个可以长期服用可以治疗重症肌无力疾病 的药物溴呲斯明片。已经呈现紧缺的情况。从 2011 年起这项药物在市场上 就已经呈现供不应求的局面了，并且这项药物进行查询这项药物的截止日期 就是 2017 年。 (二)我国孤儿药立法现状 经研究，我国患有罕见疾病的人数已经超过千万，但是在对孤儿药立法 上我国还处于起步的阶段，到目前为止还没有针对孤儿药立法的政策，在地 方上也还是处于起步酝酿的阶段。在 1994 年，我国的药品监督管理局颁布 了一项，《新药审批规则》，主要是加强我国用于临床试验的新药和对疑难 杂症的治疗进行审批和实现上市的流程。在 2007 年还颁布了《对药品注册 管理的办法》其中对治疗罕见疾病的新药，对具有提升临床效果的新药实行 特殊的审批制度。 四、孤儿药立法对生物科技药物研发的启示 (一)立法思想 通过对孤儿药进行立法以激励生物科技药物的研发，其中起到关键作用 的就是调整对生物科技药物研发的宏观调控方式，将市场机制为主导思想转 变为与政府规则和制度为主导思想。以往我国对药品的研发和生产主要是受 到市场需求变化进行调控，而药品的过期或者还是报废都是通过制药企业进 行风险面对，就降低了制药企业研发生产的积极性，也将生物技术药物研发 推向了市场。但是进行生物可以研发本身就具有高投入、高风险的特点，通 过市场供求进行调控是无效的，因此需要政府所制定的规则和制度进行调控， 以此促进生物科学技术的研发。 (二)立法条款 对我国的生物科学技术药物研发，还可以借助上述中欧美国家的相关政 策和立法条款中得到启示，主要是通过进行投资和政府所颁布的政策进行鼓 励和扶持。可以规定对进行研发的最高数额基金的标准，以用于进行临床的 实验。还可以通过减税或者是免税的方式，激励生物科学技术药物的研发， 并且还可以通过监督的形式进行后期追踪，给予制药企业一定期限的市场专 营权，以保证制药企业可以通过这种方式实现盈利。 结语 本文是基于对孤儿药立法对生物科技药物研发的启示进行研究，由于现 目前患有罕见疾病的人数不断地增加，但是对此进行治疗的药物呈现缺乏的 状态，就需要政府通过相应手段和政策的颁布，促使制药企业对这些药品的 研发，以减轻患者的病痛和提高药品的质量和安全。对孤儿药立法进行研究 主要是通过美国和欧盟等国家的立法进行研究，与此同时结合我国孤儿药立 法的现状进行分析，对加强我国对孤儿药的重视和加强立法具有重要的意义。 通过欧美国家立法进行借鉴，针对我国的具体情况进行立法思想和立法条款 这两方面进行，以此促进我国生物科技药物的研发，以此保障疾病患者的用 药需求和效果，还能够促進我国药物研发的技术的提高。