开发新药功用价值分析研究论文

摘要：在对标准普尔评级的 10 大潜力新药入选原因的分析的基础上，提出明确新药 的功能价值分类，同时汇总了四种新药功能价值的评估方法，为价值工程在新药研发中的 应用提供了理论支持。目前国内研发实力薄弱、研发投入不断增加，采用功能价值评估， 深入挖掘新药功能价值，才能更有效地利用研发投入，实现新药研发形势的稳步改善。 关键词：价值工程；功能价值；新药研发 引言 伴随国家基本药物制度的建立实施，拥有品牌和规模优势的大型普药生产企业将受益。 然而，基本药物多是价格低廉的普药，所占份额不大；且患者的用药习惯和医生处方不会 出现根本变化；新药与外企的高端药品依然会占相当大空间，创新药并不会因基本药物的 扩容而失去立足之地。对于一些有经济实力和技术实力的医药企业而言，企业核心竞争力 不会因环境改变而改变，创新将是永恒的话题。 医药产业作为战略性产业，其战略位置、市场空间和发展潜力都需要借助研发来实现 突破。众所周知，研发是一把双刃剑，一方面是医药企业实现战略腾飞，提升市场核心竞 争力的关键，另一方面其投入大、风险高和周期长的特点制约了医药企业的研发步伐。毋 庸讳言，研发一直是我国药企的软肋。由于缺乏具有自主知识产权的产品，多数企业集中 于低水平重复，特色极不明显。随着微利时代的到来，医药企业竞争演变为产品竞争，而 医药产品价值的根本就在于其独特性及创新性。 一、研发投入与产出现状 2004 年至 2007 年，我国全社会在研发方面的投入逐年增加（见表 1），其中医药制 造业的研发投入占全社会研发总投入的比例从 1.3%增加到 1.82%，其增长率远远大于全 社会研发投入的增长率。医药研发投入的快速增长说明医药研发正在得到越来越多的关注 和支持。然而，研发投入的增加并未带来预期医药创新的快速发展。国家药监局的数据显 示：2006 年全年批准新药临床申请 1426 件，新药生产申请 1803 件；2007 年批准新药 临床申请 758 件，新药生产申请 176 件。随着新的《药品注册管理办法》的推行，2008 年共批准新药临床申请 434 件，其中有 52 种属于新化合物；批准新药生产申请 165 件， 涉及 119 种药品，其中包括 1 类新药 5 个；批准仿制药生产申请 1502 件，涉及 614 种 药品。虽然批准新药临床及生产的数量在逐年减少，技术含量在逐年提高，但是，其中 1、2 类新药仍然太少，仿制药申请仍占了很大的份额。这与我国医药企业低水平重复严重 的现状密不可分。如何充分利用已有资金投入，充分挖掘新药价值，不断创新突破，成为 刻不容缓的问题！ 二、新药功能价值的确认 新药研发过程中凝结了不同于普通商品的创新性的脑力劳动耗费，形成了由新药研制 者智力劳动创造的新价值以及物化劳动的转移价值。所谓功能是指价值工程分析的对象能 够满足人们某种需要的属性，对产品而言，其功能就是它的用途。人们使用产品实际上是 使用它的功能，即企业生产产品实际上就是为了生产产品的功能，用户购买产品也就是为 了购买产品的功能。如患者购买药品就是为了能预防、治疗或缓解病情。能满足某种需求 也就具有了一定的功能价值。新药的功能价值就是新药在满足患者某种需求时所具有的价 值。 且不论国内外新药定义的差别，在新产品的认同方面存在的差别也使得新药功能价值 的确认比较困难。国外新剂型、新复方、新的给药方式的产品能得到普遍的认同，而同样 的产品在中国市场上却难有作为。比如二甲双胍：普通产品每片仅为 0.1 元，将一天三次 的服用次数减少为一天一次的缓释片却要价每片 2 元，这对于需要长期用药的中老年群体 也许很难接受。“缓释片”这个先进性也许并不足以让患者支付 6 倍的溢价!又如，新复方制 剂一般可以增强疗效或减少副作用，但价格却差别较大。如复方利血平片每片 0.1 元，而 复方利血平氨苯蝶啶售价 1 元/片。如果利尿效果的增强得不够理想，也许这 10 倍的溢价 也很难让人接受！再如，口服胰岛素比起注射胰岛素来，方便易行，一旦使用可以节约不 少医疗资源，但究竟定价多少才能得到老百姓的认可？等等这些都需要经过仔细地分析论 证。总之，进行新药功能价值分析，充分挖掘新药的价值，才能以更让人信服的理由得到 患者的认可和接受。 三、新药价值评估的好方法——价值工程 新药研发是指新药从实验室研究到上市，扩大临床应用的整个过程，是一项多学科， 需要多部门、多员工共同协作才能完成的复杂工程。如今，不少医药企业采用项目管理的 模式进行新药研发。新药研发项目的生命周期可分为发现和甄别、临床前研究、临床试验、 新药申报四个阶段。本文的价值工程研究即以新药研发项目的生命周期作为研究对象。 价值工程作为一种现代管理技术和思想方法，其目的在于为用户制造真正的价值。具 体来说，是以使用者的需求为出发点，应有组织、有计划地按一定工作程序对所研究的对 象进行功能分析，系统研究功能与成本之间的关系，致力于提高对象价值的创造性活动。 对新药研发项目进行全面、详实和准确可靠的评价分析，为最佳研发方案的确定提供科学 而客观的依据。目前，中国有上百项自主研发的新药已进入临床一期、二期阶段，另外还 有一大批已完成了临床研究，正等待报批。尽早开展新药研发项目的功能价值评估，将价 值工程贯穿整个项目全程，才能更有效地控制成本，充分挖掘出新药价值。 四、新药功能价值的分类 为了充分挖掘新药研发项目的功能价值，首先要明确新药项目的功能价值所在。笔者 选取了入选美国标准普尔评级的进入研发后期、预计未来两年有可能在美国上市的最具市 场前景的 10 个新药进行分析认为，可以将新药项目的功能价值分为技术功能价值、经济 功能价值、社会功能价值。 技术功能价值是指产品本身功能优势产生的价值，包括：新剂型、新的给药方式、新 复方制剂、用药可逆性、疗效好、副作用少、安全性好等。一些经济指标也会导致产品功 能价值的增加，即经济功能价值，主要包括：市场容量大、利润率高（自主研发）等。社 会功能价值是指全社会医药研发现状对新药研发可能产生的价值，表现在：研发平台优势、 一线用药、公司研发压力及现状（研发线合并）、适合公司产品线要求、竞争品种少、审 批进度等。 当然，上述分类并没有列举出全部的功能价值内容，比如，还可以通过预期的投资回 收期来衡量新药项目经济功能价值，然而投资回收期并不是越短越好，只能是在新药级别 确定的情况下，尽可能缩短投资回收期来提高价值，因此比较难衡量。另外，其它一些定 量数据较难获得，可以根据具体项目再具体考察是否将其作为功能价值指标。 五、新药项目功能价值评价方法 新药研发过程受到了社会经济、政治及自然环境等因素的影响，在市场、技术、组织 管理等方面充满了不确定因素，因此其功能价值评价方法也应该采用不确定情形的评价方 法。不确定情形的经济评价方法就是，方案实施后，存在若干种不同的自然状态，并且每 种自然状态发生的可能性大小（即状态出现的概率），又是可以根据历史资料的统计分析 或主观经验判断加以合理确定的时，对方案设想的经济效果的综合评价。 不确定情形的评价是建立在概率意义上的综合评价，其所依据的评价标准主要是期望 值。所谓期望值就是全面考虑该事件的所有可能出现的状态以及各种可能状态出现机会大 小的情况下，从概率意义上讲，该事件最终最可能出现的结果，也就是客观上人们可以期 望的该事件的最终结果。 5.1 期望值法 根据损益矩阵表计算出各方案设想的收益（损失）期望值，再依据期望收益值最大或 期望损失值最小为标准，择优选出最好方案。 5.2 决策树法 决策树又称为决策图，是由方块和圆点作为节点，并由直线连接而形成的一种树状结 构。方块节点为决策节点，即代表一待评估决策点，由决策点引出若干条树枝，每枝代表 一个方案，称为方案枝。圆圈节点是状态节点。由决策点引出若干条树枝，表示不同的自 然状态。这些树枝称为状态枝。在状态枝的末端列出不同状态下的收益值（或损失值）。 一般决策评价问题具有多个方案，每个方案可能遇到多种自然状态，因此，图形由左到右， 由简到繁就组成一个树形网状图。ChristophH.Loch 教授以 BestPharma 公司为例，对 该公司的三个研发项目采用了决策树方法进行了价值评估，为我们今后新药项目 VE 研究 提供了参考。 5.3 综合评分法 综合考虑技术价值、经济价值、社会价值三面，通过选定评价指标，确定其加权系数， 然后对各指标进行评分后，得出总评分，来确定出最佳方案。其中加权系数的确定是由评 分法确定的。具体的评分法可以分为：直接评分法、0-1 两两对比法、0-4 两两对比法、 多比例两两对比法、实现困难度评价法、逻辑流程法、功能系数评分法。如果指标不复杂 的话，还可以应用层次分析法进行评分。 5.4 实物期权法 所谓实物期权，就是在不确定条件下，与金融期权类似的实物资产投资的选择权，是 由 StewartMyers（1977）在麻省理工（MIT）时提出的，他指出一个投资方案其产生的 现金流量所创造的利润，来自于目前所拥有资产的使用，再加上一个对未来投资机会的选 择；也就是说企业可以取得一个权利，在未来以一定价格取得或出售一项实物资产或投资 计划，所以实物资产的投资可以应用类似评估一般期权的方式来进行评估。实物期权的核 心思想不仅与期权的基本特征相承，而且与研发项目投资决策的不确定性、不可逆性等特 征紧密相关，是最近兴起的一种价值评估方法，其中二叉树模型是包含管理期权不确定性 的项目评价中最常用的模型。柯昌文等认为二叉树模型是新药研发价值管理的有力工具。 在实际应用中，究竟采用哪种方法进行新药项目的功能价值评估，可以根据评估人的 经验等实际情况选择进行。公务员之家 六、结论 虽然，全社会对医药研发的投入日益加大，但要在短时间之内开发出很多技术含量很 高的 1、2 类新药，并不容易。相反，如果能充分理解新药项目的价值所在，开发出有价 值的新剂型、新复方、新的给药方式等，深入挖掘其价值，并不失为明智之选。笔者认为， 只要创造出有别于市场现有的，有一定技术功能价值、经济功能价值或社会功能价值的新 药项目，合理控制研发成本和支出，对项目进行正确地评估，为新药制定合适的价格，就 能实现新药研发领域的零和博弈。